Somos una compañía biofarmacéutica en etapa clínica avanzada, centrada en el desarrollo y la comercialización de nuevas terapias farmacéuticas para abordar necesidades no cubiertas en enfermedades oculares que causan ceguera con patologías inflamatorias subyacentes. Nuestra plataforma tecnológica de dazdotuftida es un inmunomodulador bioinspirado, diseñado para tratar enfermedades oculares inflamatorias que causan ceguera, y actualmente se está desarrollando como gotas oftálmicas (TRS01) e inyecciones intravítreas (TRS02). Durante las últimas siete décadas, el tratamiento estándar para la uveítis anterior no infecciosa activa ("NIAU") ha permanecido sin cambios: esteroides tópicos. Si bien los esteroides resuelven eficazmente la inflamación, están directamente asociados con un efecto secundario crítico que amenaza la visión, conocido como aumento de la presión intraocular ("PIO"). Este aumento de la PIO inducido por esteroides puede progresar rápidamente a glaucoma. La uveítis con glaucoma comórbido —glaucoma uveítico ("UG")— es una condición considerada la etapa final de la enfermedad. La realidad clínica es grave. La pérdida de visión en pacientes con glaucoma uveítico es casi tres veces mayor que en pacientes con uveítis sin glaucoma. Los médicos se ven obligados a tratar la inflamación que causa ceguera con un fármaco que aumenta el riesgo de ceguera por glaucoma. Solo en Estados Unidos, hay aproximadamente 160000 pacientes con glaucoma uveítico atrapados en este ciclo de tratamiento. --- Con base en la literatura que abarca datos epidemiológicos y la evolución de la enfermedad, combinados con una encuesta a terceros pagadores que encargamos, y sujeto al análisis y las suposiciones de dichos datos epidemiológicos y de la encuesta, el mercado potencial en EE. UU. para el tratamiento de la uveítis anterior no infecciosa en pacientes con glaucoma uveítico se estima en más de 5000 millones de dólares al año. La comunidad de especialistas en uveítis de EE. UU., que comprende aproximadamente 450 médicos que tratan a esta población de pacientes, representa una base de prescriptores objetivo concentrada para TRS01 y también para TRS02. Creemos que esta concentración brinda la oportunidad de ejecutar una estrategia de comercialización eficiente y aprovechar importantes oportunidades comerciales en un mercado multimillonario. --- A pesar de los riesgos conocidos del glaucoma inducido por esteroides, actualmente no existe una alternativa no esteroidea aprobada por la FDA para el tratamiento de la NIAU activa. Los pacientes y los médicos se enfrentan a una elección imposible: dejar la inflamación sin tratar y arriesgarse a la pérdida de visión, o usar esteroides y arriesgarse a la pérdida de visión debido al glaucoma. Los agentes actuales que permiten ahorrar esteroides, como los inmunosupresores sistémicos, son de acción lenta, a menudo tardan de dos a doce semanas en hacer efecto, y se utilizan para el mantenimiento en lugar de para tratar los brotes activos. En consecuencia, para los brotes agudos, que son emergencias oftalmológicas, los esteroides siguen siendo la única opción, perpetuando el ciclo de daño ocular. La conciencia sobre las consecuencias del estándar actual de atención para los pacientes con NIAU está aumentando, lo que puede llevar a un cambio en las prácticas de tratamiento de los prescriptores una vez que se disponga de un medicamento más seguro. Un panel de oftalmólogos especializados en uveítis y glaucoma, el Grupo de Interés en Glaucoma Uveítico, presentó recientemente recomendaciones para reducir el umbral de la presión intraocular (PIO) en la uveítis a un nivel más estricto, con el fin de proteger la visión. Este umbral estricto supone un reto clínico al utilizar esteroides, dado su efecto secundario de elevación de la PIO. Por lo tanto, prevemos una posible disminución en el uso de esteroides y un posible aumento en la demanda de tratamientos más seguros y eficaces, una vez que estén disponibles. Nuestro principal candidato a producto, TRS01, está diseñado para romper el ciclo de daño ocular debido a la inflamación y el uso de esteroides. Se trata de una formulación en gotas oftálmicas sin esteroides a base de dazdotuftida, una nueva entidad química. TRS01 se ha desarrollado para ser la primera alternativa más segura y eficaz a los esteroides para la uveítis anterior no infecciosa (UANI) activa, incluidos los pacientes con glaucoma uveítico. Nuestro ensayo de fase 3 completado, el ensayo TRS4Vision, fue un ensayo comparativo directo con esteroides, y aunque no se alcanzó el criterio de valoración principal (células de la cámara anterior ("ACC"); ACC=0, la mayoría de los pacientes tratados con TRS01 (64%) alcanzaron una mejoría clínicamente significativa, de cero o trazas de ACC (es decir, <=5 células) en el día 28 con un tiempo medio de 9 días. El dolor ocular, cambiado desde el inicio, fue equivalente en los grupos de tratamiento con TRS01 y esteroides. Es importante destacar que los pacientes tratados con TRS01 experimentaron significativamente menos picos de PIO en comparación con los pacientes tratados con esteroides (con un valor p (como se describe a continuación) de menos de 0,05; post hoc). Estas observaciones se basan en análisis post hoc y son de naturaleza exploratoria. Hemos obtenido un acuerdo de Evaluación de Protocolo Especial con la FDA para nuestro próximo ensayo pivotal de fase 3, Tarsier-04, al que nos referimos como el Acuerdo SPA (el "Acuerdo SPA"). La FDA ha acordado un criterio de valoración principal de seguridad de la PIO (superioridad a los esteroides) con la resolución de la inflamación como criterio de valoración secundario, reconociendo que un fármaco más seguro constituye un beneficio clínico importante. TRS01 no se basa en una inmunosupresión amplia como los esteroides. En cambio, utiliza dazdotuftida, un inmunomodulador bioinspirado. que promueve la tolerancia inmunológica. Dazdotuftida es un conjugado de dos moléculas, tuftsina y fosforilcolina, y está diseñado para modular el sistema inmunitario en lugar de suprimirlo. Específicamente, cambia los macrófagos de un estado inflamatorio ("M1") a un estado antiinflamatorio y curativo, o M2. Fundamentalmente, dazdotuftida está diseñado para actuar sin unirse a los receptores de glucocorticoides en el ojo, un mecanismo que podría reducir el riesgo de obstrucción de la malla trabecular y los aumentos de PIO asociados observados con los corticosteroides. Además de nuestro principal candidato a producto, TRS01, estamos desarrollando nuestro segundo candidato a producto, TRS02, que es una formulación de inyección intravítrea de liberación lenta de dazdotuftida para el tratamiento de enfermedades oculares de la parte posterior del ojo. --- Planeamos evaluar TRS02 en uveítis posterior, así como en otras enfermedades oculares que causan ceguera en la parte posterior del ojo, como el edema macular diabético (EMD), la retinopatía diabética no proliferativa (RDNP) y la degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE seca), todas las cuales tienen patologías inflamatorias subyacentes. Se estima que en los EE. UU. hay aproximadamente 200 000 personas con uveítis posterior intermedia no infecciosa, o panuveítis, que en conjunto representan entre el 20 % y el 25 % de los pacientes con uveítis no infecciosa. Se estima que la retinopatía diabética (RD) y la DMAE seca afectan a 9,6 millones y 18,3 millones de personas en los EE. UU., respectivamente, y se proyectaba que estas cifras aumentarían. Somos una corporación israelí constituida en Israel el 21 de febrero de 2016. El 16 de febrero de 2021, cambiamos nuestro nombre de Tarsius Pharma Ltd. a Tarsier Pharma Ltd. Nuestras oficinas centrales se encuentran en la calle HaMa’apilim n.º 10, Zichron Yaacov, Israel. Nuestro número de teléfono es +972-4-639-8050. Nuestra página web es www.tarsierpharma.com. Nuestro agente para notificaciones legales en Estados Unidos es Puglisi & Associates, 850 Library Ave., Suite 204, Newark, DE 19711, Tel.: (302) 738-6680.